O bebê Valentim De Santi Maciel, de quase um ano, tem Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara. A família, que mora em Marmeleiro, no sudoeste do Paraná, divulgou na terça-feira (14) que ele foi sorteado para receber uma das 100 doses gratuitas do Zolgensma, medicamento conhecido como o mais caro do mundo, que custa cerca de US$ 2,1 milhões (mais de R$ 11 milhões) por paciente.

O remédio foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em agosto de 2020, mas não é disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Quem tem a doença não consegue produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, por isso, o medicamento é essencial para o tratamento de pacientes com AME.

"Eu sempre falei para a minha esposa que tudo tem um significado, tudo tem um sentido, como Deus ter nos dado o Valentim dessa maneira, que isso que aconteceu é tudo a seu tempo. Isso é um milagre. O sorteio é um milagre", disse o pai Marcos Maciel.

O sorteio foi realizado por um laboratório, por meio de um programa global, que oferta 100 doses do medicamento para bebês de todo o mundo, que tenham até dois anos, conforme o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal. Essa seleção é realizada quinzenalmente.

Tratamento

Segundo a família, o diagnóstico de Valentim para AME do tipo 1 ocorreu em abril de 2020, quando ele tinha 6 meses. Por causa da doença, Valentim não engole, não se movimenta e não respira sozinho.

Estudos indicam que uma única aplicação do Zolgensma, até os dois anos de idade, é capaz de melhorar a sobrevivência dos pacientes e o desenvolvimento motor, além de ser possível reduzir o uso de respiradores.

"O medicamento faz com que faça uma mutação no gene defeituoso e o organismo começa a produzir essa proteína. É uma terapia nova que estão usando na hematologia", disse o oncologista pediátrico Cassiano Goulart.
Segundo o pai, apesar do filho ser sorteado, a campanha online de arrecadação de fundos para o tratamento do Valentim continuará até que a dose do medicamento seja aplicada.

A família ainda receberá orientação de como e quando será realizada a aplicação. O laboratório será responsável pelos custos dos exames necessários.

De acordo com o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal, ainda não há nenhum centro de referência no Brasil que possa dar a medicação aos pacientes com AME. Por isso, no caso de deslocamentos para outros países, a família da criança deverá pagar as despesas.

Spinraza

Conforme especialistas, até 2017, a AME era uma doença sem tratamento, que causava a morte.

Um dos primeiros medicamentos, o Spinraza, começou a ser produzido nos Estados Unidos. Ele ajuda a repor a proteína por um determinado tempo, e começou a ser fornecido pelo SUS em outubro de 2019.

Liberação do Spinraza pelo SUS dá otimismo a famílias de pacientes com AME: 'conquista muito grande'
Uma dose do Spinraza custa mais de R$ 300 mil reais e a aplicação deve ocorrer a cada quatro meses por toda vida do paciente.

O Valentim foi o primeiro paciente do sudoeste a tomar as doses no Hospital Regional, em Francisco Beltrão, no sudoeste do Paraná.

Segundo os médicos, o Spinraza paralisa a evolução da doença, não cura o paciente.

Fonte: G1